Infarmed autoriza medicamento inovador em crianças com doença rara

O Infarmed autorizou pedido do Hospital de Santa Maria para utilização do medicamento (Zolgensma) no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças.

Infarmed autoriza medicamento inovador em crianças com doença rara

Infarmed autoriza medicamento inovador em crianças com doença rara

O Infarmed autorizou pedido do Hospital de Santa Maria para utilização do medicamento (Zolgensma) no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças.

Lisboa, 18 jul 2019 (Lusa) — O Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria (Lisboa) para utilização do medicamento inovador (Zolgensma) no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças, informou fonte oficial daquela entidade.

Segundo a mesma fonte, a autorização da Autoridade Nacional do Medicamento foi dada na passada segunda-feira.

O Infarmed não identificou os doentes beneficiários do novo medicamento, alegando as regras de anonimato dos pacientes.

Contudo, é do domínio público que a questão da autorização de utilização excecional daquele medicamento foi suscitada recentemente com o caso da bebé Matilde, de dois meses e meio, a quem foi diagnosticada aquela doença, numa altura em que o medicamento inovador só está autorizado nos Estados Unidos e tem um custo de dois milhões de euros.

O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença que afeta a bebé Matilde e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.

No mercado português já existe, devidamente aprovado, um outro medicamento (spinraz), que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

Os pais referiram na quarta-feira à noite que a filha iria ter alta hoje do hospital de Santa Maria, onde tem estado nas últimas semanas, deixando uma mensagem de agradecimento pela “preocupação e carinho”.

HN/FC (AJO) // HB

By Impala News / Lusa

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